Farmaci Orfani: OSSFOR primo centro studi e think tank specializzato
Osservatorio Farmaci Orfani è un sito di informazione promosso da RareLab.
OSSFOR è anche il primo centro di ricerca permanente dedicato allo sviluppo di linee guida innovative per la governance e la sostenibilità delle cure nel settore delle malattie rare e dei farmaci orfani. La nostra vision è portare la gestione delle malattie rare a integrarsi nel sistema sanitario nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi dedicati, ottimizzando l’utilizzo delle terapie e gli investimenti necessari.
Vogliamo che i farmaci orfani siano valutati correttamente e che i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie.
In tal modo sarebbe possibile migliorare il loro stato di salute e contenere i costi sociali e sanitari di una terapia tardiva. Per questo ci proponiamo come punto di incontro tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale, promuovendo il dialogo e il libero confronto, per identificare le strategie e le soluzioni da mettere in atto.
In OSSFOR il confronto si basa sull’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, sulla valutazione dei farmaci orfani utili a trattarle e sulle informazioni prodotte.
Nello specifico, attraverso il progetto, ci occupiamo di:
- Raccogliere e organizzare le informazioni esistenti
- Fare ricerca con l’obiettivo di produrre e pubblicare studi, approfondimenti, informazioni e dati utili a incentivare il confronto
- Rappresentare un tavolo di lavoro permanente, un luogo di confronto attivo tra tutte le parti interessate
- Proporre soluzioni e iniziative in ambito normativo e legislativo
Il nostro lavoro di ricerca prende forma attraverso l’istituzione di tavoli tecnici dedicati a temi specifici, scelti a inizio anno, grazie al confronto e alla collaborazione con i nostri interlocutori.
I contenuti prodotti dall’Osservatorio Farmaci Orfani sono sempre gratuitamente disponibili, e le pubblicazioni liberamente scaricabili.
L’attività dei tavoli tecnici si concretizza nella pubblicazione dei Rapporti Annuali, dei Quaderni OSSFOR, di rubriche, analisi, documenti preparatori, proposte organizzative e normative che offrono un quadro informativo più organico ed esaustivo sul mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani, sempre fruibili gratuitamente. L’Osservatorio Farmaci Orfani si finanzia attraverso un contributo annuale e incondizionato del maggior numero possibile di aziende impegnate nella ricerca e nello sviluppo di farmaci orfani. L’estrema parcellizzazione dei finanziatori è massima garanzia di indipendenza e terzietà rispetto ai finanziatori stessi e nei confronti delle istituzioni.
Farmaci orfani: il Rapporto Annuale e i Quaderni OSSFOR
Come Centro Studi e think-tank realizziamo contenuti editoriali, rapporti, dossier, position paper, brochure. Nell’ambito del progetto OSSFOR, RareLab è editore del Rapporto Annuale Farmaci Orfani, realizzato in collaborazione tra la redazione di OMaR Osservatorio Malattie Rare e i ricercatori di CREA Sanità, e presentato ogni anno in un evento dedicato.
Il Rapporto Annuale riassume il lavoro di ricerca dei tavoli tecnici e ha lo scopo di sistematizzare le informazioni raccolte, per diffondere conoscenze su temi di rilievo che riguardano le malattie rare e i farmaci orfani.
Il dibattito operativo affrontato nel corso dei tavoli tecnici è portato all’attenzione delle istituzioni, con lo scopo di far progredire le politiche in tema di farmaci orfani e malattie rare a livello internazionale, nazionale e regionale.
Il Rapporto Annuale, nello specifico, si compone di due parti: nella prima si dà continuità alla raccolta di dati e informazioni; nella seconda si affronta il tema di ricerca specifico, scelto all’inizio dell’anno con la collaborazione e il confronto dei partner interessati. Il Rapporto offre informazioni su:
- Evoluzione delle conoscenze
- Impatto economico e sociale delle malattie rare
- Problematiche di accesso al mercato dei farmaci orfani
- Andamento delle politiche sanitarie
- Regolazione e gestione delle malattie rare e dei farmaci orfani
Finalità ultima del Rapporto Annuale e della raccolta dati è quella di racchiudere in un position paper le raccomandazioni dell’Osservatorio, e indicare un modello di riferimento autorevole e chiaro, quanto più possibile.
L’attività di pubblicazione di RareLab include anche la produzione periodica dei Quaderni di OSSFOR che trattano, con approfondimenti monotematici, argomenti utili a fornire un quadro più esaustivo e approfondito del mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani. Tutte le pubblicazioni sono disponibili e scaricabili gratuitamente dalle nostre piattaforme.
Farmaci Orfani: il tavolo tecnico permanente AMR Alleanza Malattie Rare
L’Alleanza Malattie Rare AMR è tra le iniziative di rilievo dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR.
L’AMR nasce come tavolo tecnico permanente il 4 luglio 2017 con il Memorandum d’Intesa firmato alla Camera dei Deputati dalla senatrice Paola Binetti, presidente dell’intergruppo parlamentare per le malattie rare e sottoscritto da Gianna Puppo Fornaro, presidente della Lega Italiana Fibrosi Cistica, da Federico Spadonaro, direttore di CREA Sanità e da Francesco Macchia, coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani.
L’Alleanza Malattie Rare include oltre novanta associazioni e organizzazioni di pazienti, tecnici e rappresentanti istituzionali che operano nel campo delle malattie rare e dei farmaci orfani, e rappresenta un luogo di incontro e collaborazione tra società e istituzioni, per promuovere un dibattito fattivo, anche a livello parlamentare, nel quale possano incontrarsi aspetti scientifici, clinici, sociali, economici e politici.
Il lavoro dell’Alleanza, coordinato da OSSFOR, si realizza attraverso l’attività dei tavoli tecnici che analizzano alcune specifiche tematiche comuni, scelte dalle associazioni, ed elaborano strategie mirate a implementare le politiche di sostegno nella gestione delle malattie rare, la presa in carico dei pazienti, e il supporto allo sviluppo dei farmaci orfani. In base agli argomenti trattati, vengono invitati ai tavoli esperti che possono contribuire al raggiungimento dei risultati, come:
- AIFA
- Regioni
- Farmacisti ospedalieri
- Istituto Superiore di Sanità
- Clinici
